En la portada: Tom Baker, de Dover, Ohio, con sus padres, Harold y JoAnn, y su hermana Jessica.  Tom, de 14 años en esta fotografía, tiend DM de Duchenne y se ha beneficiado con cirugía de los cordones del talón y otras ayudas proporcionadas a través de la red de clínicas de la MDA. Queridos Amigos ¿Qué Son las Distrofias Musculares de Duchenne y de Becker? ¿Qué Ocasiona las Distrofias Musculares de Duchenne y de Becker? ¿Qué Ocurre con los Músculos Involuntarios de Alguien con DMD o BMD? ¿Qué Pruebas se Usan Para Diagnosticar la DMD y la BMD? ¿Qué Puede Hacerse Para Tratar la DMD o la BMD? ¿De Que Otras Maneras Afectan el Cuerpo la DMD y la BMD? ¿Pueden las Dietas o los Ejercicios Ayudar en la DMD y BMD? ¿Cómo se Adaptan las Familias y los Niños a la DMD o la BMD? ¿Es Hereditaria? La Búsqueda de Tratamientos y Curas de la MDA La MDA Está Aquí Para Ayudarle

LA BÚSQUEDA DE TRATAMIENTOS Y CURAS DE LA MDA

Desde 1986, cuando los investigadores de la MDA ubicaron el gene que, cuando presenta defectos, ocasiona la DMD y la BMD, los científicos han edificado sobre esa base para entender mejor la enfermedad. Los investigadores de la MDA estuvieron siguiendo varias direcciones en búsqueda de una forma en la que pudieran detener o invertir la destrucción muscular de estas enfermedades.

Los investigadores patrocinados por la MDA han creado un gene de distrofina que funciona y que no tiene la mutación de la DMD y han demostrado que puede fortalecer los músculos. Las pruebas de una terapia de genes en seres humanos para la DMD y la BMD. Las pruebas en humanos de terapia genética para DMD están programadas para comenzar en 2005.

Otros equipos de científicos de la MDA están usando células primordiales generadas de músculo y médula ósea para regenerar algunos músculos en modelos de laboratorio de distrofia muscular de Duchenne.

En un tercer enfoque, los investigadores están explorando formas de hacer que el cuerpo genere utrofina, una proteína que podría substituir a la distrofina.

En otra vía mas, se están realizando estan realizando estudios sobre el uso de gentamicina y otros fármacos que podrían permitir que las células produzcan distrofina en un penqueño número de casos de DMD que involucran un tipo particular de mutación.

Algunos fármacos con efectos secundarios menos destructivos que los de los esteroides catabólicos, como las prednisona, están siendo explorados. Otros investigadores están observando los efectos de los suplementos dietéticos creatina y glutamina sobre la producción y el almacenaje de energía muscular.

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